基因编辑技术的应用有哪些?

基因编辑技术是指对基因进行靶向修饰(敲除、插入、替换等)而获得新的特征或功能的技术。一方面,由于基因编辑技术本身的发展,更准确、高效、低成本的基因编辑技术不断发展;另一方面,基因编辑技术作为基因筛查、动物、细胞模型研究的重要工具,也为许多疾病的基因治疗提供了新的思路。近年来,以CRISPR/Cas9系统为代表的新型基因编辑技术飞速发展,并开始在诸多生物学领域中得到广泛应用。

基因编辑技术的应用有哪些?

一、可应用于疾病筛查

很多疾病的致病机制十分复杂,比如癌症,通常涉及多种抑癌基因或致癌基因的遗传改变。因此构建适合的疾病模型对探索疾病的发生和进展以及抗癌药物的筛选有着重要的意义。对于功能未知或者部分未知的基因,研究人员可以通过构建疾病模型从而进一步明确疾病与基因之间的关系。
当前基因编辑技术在疾病诊疗中的应用主要包括癌症、心血管疾病(如冠状动脉疾病)、遗传性疾病(如血友病)、神经退行性疾病、艾滋病和白血病、染色体疾病(如唐氏综合征)等的治疗。需要指出的是,基因编辑技术在疾病治疗领域虽然开展的研究多,但大部分工作尚处于动物实验阶段,受限于基因编辑技术本身还待解决的脱靶、安全性等关键问题,疾病治疗临床研究还在初期阶段。
据介绍,目前无创dna产前检测主要用于检测三种染色体疾病:唐氏综合征(21-三体综合征)、爱德华氏综合征(18-三体综合征)、帕陶氏综合征(13-三体综合征)。

基因编辑技术的应用于疾病筛查

二、可应用于靶向治疗

广义上的基因治疗是指在dna水平上,通过特定的技术手段用正常的基因来替换或者补偿致病基因突变,从而达到治疗目的。常用的基因治疗方法包括用非病毒载体方法、慢病毒载体或腺病毒载体向体内注射正常基因,或者利用近几年崛起的基因编辑技术纠正致病突变等。

三、可应用于动植物育种

应用CRISPR/Cas与传统杂交等育种方法相比,9等技术可以在作物或动物基因中编辑基因,准确快速地培育新品种。

基因编辑技术的应用有哪些?

四、可应用于微生物设计

为工业微生物的改造与模式微生物设计提供了高效的工具,为生物燃料、化学品、新材料、医药产品、环境修复微生物等研发提供了新的选择。

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